Ce que disent les experts

Ritva Tikkanen, PhD, est professeur de biochimie et de biologie moléculaire à la faculté de médecine de l'Université de Giessen en Allemagne. Elle est impliquée dans la recherche sur l'AGU depuis près de trente ans, depuis le début de sa thèse de maîtrise en Finlande. Le Dr Tikkanen a partagé son point de vue avec nous:

«Les patients et les familles confrontés au diagnostic d'une maladie rare sont souvent confrontés à de nombreux obstacles comme le manque d'informations sur la maladie, et surtout l'absence de tout type de thérapies. Il existe un besoin énorme de nouvelles thérapies pour les maladies rares, y compris l'AGU. Je suis le domaine de recherche pour AGU depuis près de 30 ans maintenant, et enfin, il y a une lueur d'espoir pour tous les patients AGU et leurs familles. Je suis extrêmement heureux de savoir qu'une thérapie pourrait bientôt être disponible pour les patients souffrant de cette maladie dévastatrice. Je voudrais soutenir fermement cet important projet qui aidera à sauver la vie de nombreux enfants merveilleux comme Makeda. Chaque don, aussi petit soit-il, est un pas de plus vers l'objectif, la thérapie génique pour AGU! »

Voir le dernier article de recherche sur la thérapie génique pour l'AGU, co-écrit par le Dr Tikkanen - Thérapie génique préclinique en AGU.