Ritva Tikkanen, PhD, ist Professorin für Biochemie und Molekularbiologie an der medizinischen Fakultät der Universität Gießen in Deutschland. Seit Beginn ihrer Masterarbeit in Finnland ist sie seit fast dreißig Jahren in der AGU-Forschung tätig. Dr. Tikkanen teilte uns ihre Perspektive mit:

„Patienten und Familien, die mit der Diagnose einer seltenen Krankheit konfrontiert sind, stehen häufig vor vielen Hindernissen wie dem Mangel an Informationen über die Krankheit und insbesondere dem Mangel an Therapien jeglicher Art. Es besteht ein enormer Bedarf an neuartigen Therapien für seltene Krankheiten, einschließlich AGU. Ich verfolge seit fast 30 Jahren das Forschungsfeld der AGU, und schließlich gibt es einen Hoffnungsschimmer für alle AGU-Patienten und ihre Familien. Ich bin sehr froh zu wissen, dass bald eine Therapie für Patienten verfügbar sein könnte, die an dieser verheerenden Krankheit leiden. Ich möchte dieses wichtige Projekt, das dazu beitragen wird, das Leben einer Reihe wundervoller Kinder wie Makeda zu retten, nachdrücklich unterstützen. Jede noch so kleine Spende ist ein weiterer Schritt in Richtung Ziel, Gentherapie für AGU! “

Sehen Sie sich das neueste Forschungspapier zur Gentherapie für AGU an, das von Dr. Tikkanen mitverfasst wurde - Präklinische Gentherapie bei AGU.