Traitement
Avec votre aide, nous sommes sur le point de développer un remède contre l'AGU! Nous collectons des fonds pour financer un essai clinique en 2021 aux États-Unis qui utilisera un virus bénin pour fournir une nouvelle enzyme AGA aux enfants AGU et la disperser dans leur cerveau. Cliquez ici pour voir comment cela fonctionne!
Il y a de nombreuses étapes à franchir pour amener un traitement à un essai clinique. Nous sommes en train de finaliser le lieu de l'essai clinique et d'identifier et de retenir un chef de projet avec une expérience de recherche pour gérer le processus de recherche d'un nouveau médicament avec la FDA et établir le protocole de traitement. L'argent que nous collectons sera utilisé pour couvrir les dépenses liées à la préparation et à la conduite de l'essai clinique. Ceux-ci comprennent les frais de déplacement, d'hébergement et de réunion, la fabrication de médicaments, les tests (sécurité, bio distribution et cinétique), les frais cliniques, les frais d'hospitalisation, les frais d'organisation de la recherche clinique (traitement des données) et les coûts annexes. Cela semble beaucoup, mais nous sommes en fait SI PROCHE !!! Nous prévoyons avoir besoin de lever 2 millions de dollars américains et nous espérons en collecter 500 000 CHF ici en Suisse
Avec l'aide d'autres organisations de maladies rares qui ont déjà achevé le processus, nous avons parcouru un long chemin. Voici ce que nous avons accompli jusqu'à présent!