Cura
Con il tuo aiuto, siamo vicini allo sviluppo di una cura per AGU! Stiamo raccogliendo fondi per finanziare una sperimentazione clinica nel 2021 negli Stati Uniti che utilizzerà un virus benigno per fornire un nuovo enzima AGA ai bambini AGU e disperderlo nel loro cervello. Clicca qui per vedere come funziona!
Ci sono molti passaggi necessari per ottenere un trattamento per la sperimentazione clinica. Siamo in procinto di finalizzare la sede della sperimentazione clinica e di identificare e mantenere un project manager con esperienza di ricerca per gestire il processo Investigational New Drug con la FDA e stabilire il protocollo di trattamento. Il denaro che stiamo raccogliendo verrà utilizzato per coprire le spese associate alla preparazione e alla conduzione della sperimentazione clinica. Questi includono spese di viaggio, alloggio e riunione, produzione di farmaci, test (sicurezza, biodistribuzione e cinetica), spese cliniche, spese ospedaliere, costi dell'organizzazione della ricerca clinica (elaborazione dei dati) e costi correlati. Sembra molto, ma in realtà siamo COSÌ VICINI !!!
Con l'aiuto di altre organizzazioni per le malattie rare che hanno già completato il processo, abbiamo fatto molta strada. Ecco cosa abbiamo realizzato finora!