AGU مرض نادر: Aspartylglucosaminuria
Rare Trait Swiss
بمساعدتك ، نحن على وشك تطوير علاج لـ AGU! نقوم بجمع الأموال لتمويل تجربة سريرية في عام 2021 في الولايات المتحدة والتي ستستخدم فيروسًا حميدًا لتوصيل إنزيم AGA الجديد لأطفال AGU ونشره في جميع أنحاء أدمغتهم. اضغط هنا لمشاهدة كيف تعمل!
هناك الكثير من الخطوات المتضمنة في الحصول على العلاج للتجربة السريرية. نحن في طور الانتهاء من تحديد موقع التجربة السريرية وتحديد مدير مشروع ذي خبرة بحثية والاحتفاظ به لإدارة عملية فحص الأدوية الجديدة مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) وإنشاء بروتوكول العلاج. ستُستخدم الأموال التي نجمعها لتغطية النفقات المرتبطة بالتحضير للتجربة السريرية وإجرائها. وتشمل هذه الرسوم السفر والإقامة والاجتماعات وتصنيع الأدوية والاختبار (السلامة والتوزيع البيولوجي والحركية) والرسوم السريرية ورسوم المستشفى وتكاليف منظمة البحث الإكلينيكي (معالجة البيانات) والتكاليف ذات الصلة. يبدو الأمر كثيرًا ، لكننا في الواقع قريبون جدًا !!!
بمساعدة منظمات الأمراض النادرة الأخرى التي أكملت العملية بالفعل ، قطعنا شوطًا طويلاً. إليكم ما أنجزناه حتى الآن!